Ивакафтор

Из Википедије, слободне енциклопедије
Jump to navigation Jump to search
Ивакафтор
Ivacaftor.svg
IUPAC име
N-(2,4-Ди-терт-бутил-5-хидроксифенил)-4-оксо-1,4-дихидрохинолин-3-карбоксамид
Клинички подаци
Продајно име Kalydeco
Подаци о лиценци
Категорија трудноће
  • УС: Б (Без ризика у испитивањима на животињама)
Начин примене Орално
Правни статус
Правни статус
Идентификатори
CAS број 873054-44-5 ДаY
ATC код None
PubChem CID 16220172
ChemSpider 17347474
UNII 1Y740ILL1Z
Синоними ВX-770
Хемијски подаци
Формула C24H28N2O3
Моларна маса 392.490 g/mol

Ивакафтор (Kalideko, VX-770) је лек за третман цистичне фиброзе,[1] који су развили Вертекс Фармацеутикалс и Фондација за цистичну фиброзу.[2] Ово је приви лек први лек који је одобрен за лечење урока уместо симптома болести.

Цистична фиброза је узрокована дефектом протеина, цистично фиброзним регулатором трансмембранске проводности (CFTR), који регулише проток флуида унутар ћелија у утиче на компоненте зноја, пробавних флуида, и слузи. Дефект је узрокован ДНК мутацијом која се може јавити на неколико локација дуж протеина, и свака од њих утиче на неколико различитих функција протеина. Мутација G551D, не спречава CFTR протеин да дође до површине епителиних ћелија, али му онемогућава да транспортује хлор кроз јонски канал. Ивакафтор побољшава транспорт хлорида кроз јонски канал. Ова врста лека је позната као CFTR потенцијатор.[3][4]

G551D је нађен код око 4-5% случајева цистичне фиброзе. Ивакафтор је ефективан (и одобрен од стране ФДА) само за цистичну фиброзу са том мутацијом.[5] G551D је стандардна аминокиселинска скраћеница за мутацију код које је аминокиселина глицин (G) у позицији 551 замењена са аспартинском киселном (D).

Kalideko ће коштати $294,000 за годишњу опскрбу.[6]

Види још[уреди]

Референце[уреди]

  1. ^ Јонес АМ, Хелм ЈМ (2009). „Емергинг треатментс ин цyстиц фибросис”. Другс. 69 (14): 1903—10. ПМИД 19747007. дои:10.2165/11318500-000000000-00000. 
  2. ^ Phase 3 Study of VX-770 Shows Marked Improvement in Lung Function Among People with Cystic Fibrosis with G551D Mutation, Feb. 23, 2011
  3. ^ Ван Гоор Ф, Хадида С, Гроотенхуис ПД, Буртон Б, Цао D, Неубергер Т, Турнбулл А, Сингх А, Јоубран Ј (2009). „Ресцуе оф ЦФ аирwаy епитхелиал целл фунцтион ин витро бy а ЦФТР потентиатор, ВX-770”. Процеедингс оф тхе Натионал Ацадемy оф Сциенцес оф тхе Унитед Статес оф Америца. 106 (44): 18825—30. ПМЦ 2773991Слободан приступ. ПМИД 19846789. дои:10.1073/пнас.0904709106. 
  4. ^ Слоане ПА, Роwе СМ (2010). „Цyстиц фибросис трансмембране цондуцтанце регулатор протеин репаир ас а тхерапеутиц стратегy ин цyстиц фибросис”. Цуррент опинион ин пулмонарy медицине. 16 (6): 591—7. ПМИД 20829696. дои:10.1097/МЦП.0б013е32833ф1д00. 
  5. ^ Аццурсо ФЈ, Роwе СМ, Цланцy ЈП, Боyле МП, Дунитз ЈМ, Дурие ПР, Сагел СД, Хорницк ДБ, Констан МW (2010). „Еффецт оф ВX-770 ин персонс wитх цyстиц фибросис анд тхе Г551Д-ЦФТР мутатион”. Тхе Неw Енгланд јоурнал оф медицине. 363 (21): 1991—2003. ПМИД 21083385. дои:10.1056/НЕЈМоа0909825. 
  6. ^ Drug Approved to Treat Cystic Fibrosis' Root Cause By MATTHEW PERRONE, AP Health Writer, ABC News, January 31, 2012

Спољашње везе[уреди]

Стар оф лифе.свгМолимо Вас, обратите пажњу на важно упозорење
у вези са темама из области медицине (здравља).