Ivakaftor

Из Википедије, слободне енциклопедије
Ivakaftor
Ivacaftor.svg
IUPAC ime
N-(2,4-Di-tert-butil-5-hidroksifenil)-4-okso-1,4-dihidrohinolin-3-karboksamid
Klinički podaci
Prodajno ime Kalydeco
Podaci o licenci
Kategorija trudnoće
  • US: B (No risk in non-human studies)
Način primene Oralno
Pravni status
Pravni status
Identifikatori
CAS broj 873054-44-5 ДаY
ATC kod None
PubChem CID 16220172
ChemSpider 17347474
UNII 1Y740ILL1Z
Sinonimi VX-770
Hemijski podaci
Formula C24H28N2O3
Molarna masa 392.490 g/mol

Ivakaftor (Kalideko, VX-770) je lek za tretman cistične fibroze,[1] koji su razvili Verteks Farmaceutikals i Fondacija za cističnu fibrozu.[2] Ovo je privi lek prvi lek koji je odobren za lečenje uroka umesto simptoma bolesti.

Cistična fibroza je uzrokovana defektom proteina, cistično fibroznim regulatorom transmembranske provodnosti (CFTR), koji reguliše protok fluida unutar ćelija u utiče na komponente znoja, probavnih fluida, i sluzi. Defekt je uzrokovan DNK mutacijom koja se može javiti na nekoliko lokacija duž proteina, i svaka od njih utiče na nekoliko različitih funkcija proteina. Mutacija G551D, ne sprečava CFTR protein da dođe do površine epitelinih ćelija, ali mu onemogućava da transportuje hlor kroz jonski kanal. Ivakaftor poboljšava transport hlorida kroz jonski kanal. Ova vrsta leka je poznata kao CFTR potencijator.[3][4]

G551D je nađen kod oko 4-5% slučajeva cistične fibroze. Ivakaftor je efektivan (i odobren od strane FDA) samo za cističnu fibrozu sa tom mutacijom.[5] G551D je standardna aminokiselinska skraćenica za mutaciju kod koje je aminokiselina glicin (G) u poziciji 551 zamenjena sa aspartinskom kiselnom (D).

Kalideko će koštati $294,000 za godišnju opskrbu.[6]

Vidi još[уреди]

Reference[уреди]

  1. Jones AM, Helm JM (2009). „Emerging treatments in cystic fibrosis”. Drugs 69 (14): 1903—10. doi:10.2165/11318500-000000000-00000. PMID 19747007. 
  2. Phase 3 Study of VX-770 Shows Marked Improvement in Lung Function Among People with Cystic Fibrosis with G551D Mutation, Feb. 23, 2011
  3. Van Goor F, Hadida S, Grootenhuis PD, Burton B, Cao D, Neuberger T, Turnbull A, Singh A, Joubran J (2009). „Rescue of CF airway epithelial cell function in vitro by a CFTR potentiator, VX-770”. Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America 106 (44): 18825—30. doi:10.1073/pnas.0904709106. PMC 2773991. PMID 19846789. 
  4. Sloane PA, Rowe SM (2010). „Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator protein repair as a therapeutic strategy in cystic fibrosis”. Current opinion in pulmonary medicine 16 (6): 591—7. doi:10.1097/MCP.0b013e32833f1d00. PMID 20829696. 
  5. Accurso FJ, Rowe SM, Clancy JP, Boyle MP, Dunitz JM, Durie PR, Sagel SD, Hornick DB, Konstan MW (2010). „Effect of VX-770 in persons with cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation”. The New England journal of medicine 363 (21): 1991—2003. doi:10.1056/NEJMoa0909825. PMID 21083385. 
  6. Drug Approved to Treat Cystic Fibrosis' Root Cause By MATTHEW PERRONE, AP Health Writer, ABC News, January 31, 2012

Spoljašnje veze[уреди]

Star of life.svg     Molimo Vas, obratite pažnju na važno upozorenje
u vezi sa temama iz oblasti medicine (zdravlja).